Klinikai vizsgálat A klinikai vizsgálatok arra valók, hogy kontrollált kísérleti körülmények között vizsgálják egy kezelés hatásosságát és biztonságát.

Az előadások a következő témára: "Klinikai vizsgálat A klinikai vizsgálatok arra valók, hogy kontrollált kísérleti körülmények között vizsgálják egy kezelés hatásosságát és biztonságát."— Előadás másolata:

1 Az egészségügyi ellátásban alkalmazott eljárások értékelése Megfelelőség és mérhetőség

2 Klinikai vizsgálat A klinikai vizsgálatok arra valók, hogy kontrollált kísérleti körülmények között vizsgálják egy kezelés hatásosságát és biztonságát. Az egész világon ez a gyógyszerek engedélyezésének alapvető feltétele.

3 Klinikai vizsgálat Kontrollált körülmények között egy beavatkozás hatásosságának kipróbálása; A feltételeket előre meghatározzák; Minden adatot dokumentálnak; Rendszeres ellenőrzések, hogy az előre definiált feltételeket betartják-e.

4 A klinikai vizsgálatok fázisai
Preklinikai Hatásos anyag keresése állatkísérletekben, toxikológia Fázis I. Klinikai farmakológia kis számú önkéntesen, hogy vizsgálható legyen a tolerabilitás, előzetes biztonság, abszorpció, disztribúció, metabolizmus, excretio és ha lehetséges, a biológiai hatásosság Fázis II Klinikai farmakológia célzott betegségben szenvedő betegeken, hogy a gyógyszer optimális dózisa meghatározható legyen, hatásosság és biztonság, valamint további farmakodinamikai és farmakokinetikai vizsgálatok Forrás: Griffin JP, O’Grady J, D’Arcy PF: The textbook of pharmaceutical medicine. 3rd edn. Belfast: Queens University of Belfast, 1998: 141.

5 A klinikai vizsgálatok fázisai
Fázis III A hatásosság demonstrálása nagy multicentrikus, randomizált, kontrollált klinikai vizsgálatokban. III a Placebo-val való összehasonlítás III b Létező gyógyszerekkel való összehasonlítás Gyógyszer regisztráció (hatósági engedély) Fázis IV Klinikai hatás mérése rutin körülmények között.. Vizsgálatok a betegkör szélesítése érdekében. Hosszú-távú vizsgálatok a biztonság érdekében. Forrás: Griffin JP, O’Grady J, D’Arcy PF: The textbook of pharmaceutical medicine. 3rd edn. Belfast: Queens University of Belfast, 1998: 141.

6 A tudományos tényektől/bizonyítékoktól a gyakorlati eredményekig vezető út
Az eltérő minőségű (randomizált és nem randomizált kontrollált vizsgálat, kohorsz vagy eset-kontroll analízis, leíró tanulmányok, szakértői véleménye) és különböző forrásokból származó tudományos tények bizonyítékok hozzásegítenek bennünket a különböző ápolási/kezelési tevékenységek hatásosságának a megismeréséhez (ideális körülmények között), de általában nem tartalmaznak hatékonyságra (napi gyakorlat) vonatkozó információt.

7 A tudományos tényektől/bizonyítékoktól a gyakorlati eredményekig vezető út
Az ápolás/kezelés haszna, hatékonysága a napi gyakorlatban általában igen jelentősen alatta marad az ideális körülmények között elérhetõ eredményektől, holott a gyakorló nővér/orvos, a finanszírozó és nem utolsósorban a betegek ez utóbbira, azaz hatékonyságra vonatkozó tudományos tényekre/bizonyítékokra "kíváncsi", mégpedig nem is általában, hanem az adott kórházban, az adott osztályon elért eredményekre.

8 A tudományos tényektől/bizonyítékoktól a gyakorlati eredményekig vezető út
Amennyiben rendelkezünk tudományos tényekkel/bizonyítékokkal (szakirodalom), képesek vagyunk azok minőségét megítélni, ismerjük a gyakorlatban elért eredményeinket (hatékonyság, megfelelőség) egyszerű mértékegységgel ki is tudjuk fejezni (NNT), ezután a következőket célszerű megvizsgálni.

9 A tudományos tényektől/bizonyítékoktól a gyakorlati eredményekig vezető út
Az adott ápolási területen milyen természetű és mekkora az egészségi állapotban elérhető elméletileg lehetséges maximális haszon (élettartam és/vagy életminőség) illetve, hogy ennek milyen természetű és mekkora a költségvonzata. Meg kell határozni azt, hogy a konkrét (kórházi és osztályos) körülményeket figyelembe véve mekkora az egészségi állapotban gyakorlatilag elérhető maximális haszon (ez aktuálisan szinte mindig kevesebb, mint azt a tudományos tények/bizonyítékok mutatják) és mekkorák a költségvonzatok. Ezt követően meg kell találni annak a módját (ennek egy része a minőségbiztosítás) amelynek a segítségével az aktuálisan elért, és az elméletileg elérhető haszon, költség-hatékony módon egymáshoz közelíthető.

10 Hatásosság (Efficacy)
A hatásosság az adott technológia használatával elérhető nyereséget jelenti ideális körülmények között (megfelelő protokoll mellett, megfelelő számú beteg részvételével jól kivitelezett randomizált kontrollált vizsgálat). Ha az adott technológia nem hatásos, akkor azt nem célszerű használni, ha pedig a hatásosság nem ismert, akkor annak a technológiának az értékével kapcsolatosan megalapozott kijelentés nem tehető. Sem, az adott technológia megfelelősége sem az arra irányuló szükséglet nem mérhető addig, amíg a hatásossággal és a biztonságossággal kapcsolatosan megfelelő információval nem rendelkezünk.

11 A 'gyomorfagyasztás’ elterjedése (diffúziója) az Egyesült Államokban
Forrás: Fineberg, 1979

12 Eredményesség (Effectiveness)
Az eredményesség az adott technológia használatával az adott konkrét probléma esetén a napi rutin gyakorlatban (sokféle betegcsoport, például közkórházban) elérhető nyeréség. A hatékonyság a napi rutin körülmények között, igen sokszor nagymértékben az ideális körülmények között elérhető optimum (hatásosság) alatt marad. Ennek oka legtöbbször a források hiánya és a rendelkezésre álló technológiák nem megfelelő használata.

13 Hatékonyság Gazdaságilag úgy jellemezhető, hogy egy termék előállítása során nincs a termelés során veszteség Jelen esetünkben, ha ugyanazt az eredményt minél kisebb költséggel állítjuk elő vagy adott költségkeretek mellett az eredmény maximalizált (és már tovább nem növelhető)

14 Hatásosság, eredményesség és hatékonyság
Eredményezi-e a források hatékonyabb felhasználását? Működik-e a klinikai gyakorlatban? Működik-e a valódi életben?

15 Megfelelőség Az ápolási beavatkozások nem megfelelősége két módon vezethet alacsony (költség)hatékonysághoz. Az egyébkent hatásos ápolási technológiát (valamennyi ápoláshoz használatos medicina, eszköz, segédeszköz, tudás, ápolási folyamat) akkor és olyan módon is használják, amikor az nem megfelelő. A hatásosnak bizonyult technológiát nem használjak akkor, amikor használata indokolt lenne.

16 Megfelelőség Az egészségügyi technológiák ’alul-használata’ és ’túl-használata’ igen jelentős negatív befolyást gyakorol a hatékonyságra, költségekre, költség-hatékonyságra és a biztonságosságra. A legtöbb esetben az egészségügyi technológiák 'alul-használata' és ’túl-használata’ egyszerre van jelen.

17 Az ápolási technológiák túl-használata
Forrás: Gulácsi L.: Tudományos tényeken/bizonyítékokon alapuló ápolás. Nővér 13, 1, 17-23, 2000.

18 Az ápolási technológiák túl-használata
a computer tomográfia (CT) gyakori alkalmazása egyszerű fejfájás esetén, holott ismert, hogy pozitív eltérés identifikálásának az esélye nagyon kicsi a laboratóriumi tesztek, rtg. gasztroendoszkópia, műtétes beavatkozások, például a tonsillectomia, hysterectomia, sok a nem megfelelő betegfelvétel az intenzív osztályokra, jelentős mennyiségű a feleslegesen alkalmazott gyógyszer (pl. az antibiotikumok túlzott használata) feleslegesen végzett szülészeti beavatkozások, például a császármetszés.

19 Az ápolási technológiák alul-használata
Forrás: Gulácsi L.: Tudományos tényeken/bizonyítékokon alapuló ápolás. Nővér 13, 1, 17-23, 2000.

20 Az ápolási technológiák alul-használata
a diabetes retinophatia szűrés, és a laser photocoagulatio, amely hatékony és költség-hatékony technológia (a diabetes miatti proliferatív retinopátia a leggyakoribb oka a vakságnak a évesek körében). A nyugat európai betegek kevesebb, mint fele, az amerikai betegek negyede részesül megfelelő thrombolyticus terápiában akut myocardialis infarctus esetén. Az Egyesült Államokban a körülbelül akut myocardialis infarctusban szenvedő beteg közül évente több mint 4000 ember életét mentené meg a megfelelő thrombolyticus terápia. (Bloom és Fendrick, 1996)

21 Az egészségügyi gazdasági elemzés módszerei
költség-minimalizálási elemzés költség-hatékonysági elemzés költség hasznossági elemzés költség-haszon elemzés

22 A költségek formái Indirekt költségek Direkt költségek Nem mérhető
Nemzetgazdasági veszteségek a kiesett termelés/szolgáltatás miatt A kezelés orvosi- és nem orvosi költségei Fájdalom, elvesztett minőségi életévek

23 Közvetett költségek (indirect cost)
A betegségek, és a tartós egészségkárosodással járó állapotok (pl. rokkantság) fennállása miatt jelentkező pótlólagos közvetett költségek nem az egészségügyi szolgáltatások fogyasztásával kapcsolatosak. A legismertebb példája ennek a munkaképtelenség idejére eső kieső jövedelem. A közvetett költségek jelentősége az egészségügyi ellátás különböző területein igen nagymértékben változó, vannak területek, ahol szerepe szinte elhanyagolható, míg más esetekben jelentős költségtényező.

24 Közvetlen költségek közvetlen egészségügyi költségeket (direct medical cost) amelyek az egészségügyi szolgáltatások során merülnek fel, például a laboratóriumi költségek, eszközök, berendezések költségei, orvosi vizitek, a kórházi ágyak napi költségei. a közvetlen személyi költségek (direct personal cost), ilyenek a pacienseknek az egészségügyi szolgáltatások igénybevételével kapcsolatos utazási, szállás költségei, a gyermekek, betegek otthoni ápolásának, a lakás esetleges átalakításának költségei. a közvetlen, nem egészséggel kapcsolatos költségek (direct non-health related cost) amelyek nem az egészség javítását szolgálják, de közvetlen költségként jelentkeznek, ilyenek például a gyógyszerterápiát követő maradandó egészség-károsodások miatti költségek, az ezek miatti perek és a biztosítások költségei.

25 Költség-minimalizálás (Cost-minimization analysis, CMA)
Költség-minimalizálási analízis végezhető abban az esetben, ha az outcome, azaz a prevenció, diagnosztika, terápia vagy beavatkozás kimenetelében (outcome) nincs különbség. Ha például két különböző műtéti technika alkalmazása azonos eredményre vezet, azonban: az egyik esetén a bentfekvési idő egy nappal rövidebb, de a kezelés intenzívebb, a másik esetén a bentfekvés egy nappal hosszabb és a kezelés kissé kevésbé intenzív. A 'melyiket válasszuk?' kérdésre ilyenkor a 'kisebb költséggel járó beavatkozást' a válasz.

26 Költség-hatékonyság (Cost-effectiveness analysis, CEA)
Költség-hatékonysági elemzés minden olyan esetben végezhető, amikor az összehasonlítani kívánt programoknak azonos outcome-ja van (illetve van legalább egy fontos azonos outcome).

27 Költség-hatékonysági analízis
A költség-hatékonysági vizsgálat segítségével nem csak az egy egységnyi eredmény eléréséhez szükséges költségek (költség/megnyert életévek száma), hanem az egységnyi költség felhasználásával elérhető eredmény (életévnyereség) is kalkulálható (megnyert életévek száma /költség).

28 A költség-hatékonysági kvóciens kalkulációja
$ 1000 C1 8 év $ 700 C2 500 5 év 5 Megnyert életévek Költség $ E2 E1 Alternatíva 1 Alternatíva 2 C1 E1 C2 E2 $ 1000 8 év $700 5 év = (=) = (=) $125/év < $140/év E= eredményesség kritériuma (itt a megnyert életévek) C= a beavatkozás költsége

29 Költség-hatékonyság (Cost-effectiveness analysis, CEA)
Tegyük fel, hogy az élettartam meghosszabbításának az alternatíváit vizsgáljuk a vese súlyos megbetegedése esetén, és ebből a szempontból hasonlítjuk össze a vesedialízist a veseátültetéssel. Ebben az esetben a két beavatkozás összevetése során természetes mértéket használhatunk: az élettartam meghosszabbodását, életévekben kifejezve. A vizsgált outcome (életévnyereség) azonos, a két beavatkozás azonban eltérő eredményre vezethet, azaz különböző mértékben növelhetik meg az életévek számát, és a költségek is különbözőek lehetnek. Ennek megfelelően, nem célszerű automatikusan a kevesebb költséget igénylő megoldást választani, kivéve persze akkor, ha az olcsóbb megoldás nagyobb életév-növekedést eredményez.

30 Költség-konzekvenciák analízis (Cost-consequences analysis, CCA)
A költség-hasznosság elemzés során valamennyi releváns outcome (például túlélés, életminőség változás) egy-egy önálló (single) index formában kerül kifejezésre. A CCA feltétlenül szükséges állomás a költség-hasznosság analízis (CUA) és a költség-haszon analízis (CBA) elvégzése előtt.

31 Költség-hasznosság analízis (Cost-utility analysis, CUA)
Az analízisnek ez a formája sokban emlékeztet a költség-hatékonysági vizsgálatokra. Ebben az esetben azonban az életminőségben, illetve életminőségben és élettartamban együttesen bekövetkezett változás az azonos kimenetel, az outcome (például: QALY, DALY) egysége, amelyhez a költségeket viszonyítjuk. Az egy egységnyi outcome-ra eső költség nagysága határozza meg azt, hogy melyik lehetőséget célszerű választanunk a lehetséges kettő vagy több közül.

32 Költség-haszon analízis (Cost-benefit analysis, CBA)
A közgazdasági elemzés ezen formája mind a befektetést, mind a kimenetelt (outcome) pénzben fejezi ki, így hasonlítja össze. Például: mortalitás csökkentés céljából végezni kívánt hypertonia szűrési programot kívánunk összehasonlítani egy influenza elleni immunizációs programmal, amelynek célja a betegen töltött napok számának a csökkentése. Ezekben az esetekben a közös outcome hiányzik, költség-hatékonyság elemzés tehát nem végezhető.

33 A költség-haszon elemzés néhány komponense
Monetáris költség gyógyszerek orvosok kórházak munkaképesség elvesztése az élet minőség veszteségei Monetáris haszon kevesebb orvosi költség kevesebb vizit gyógyszer megtakarítás kevesebb kórházi ápolás jobb munkaképesség jobb életminőség