Innováció a gyógyszerfejlesztésben Tandari Éva Varga Ivett Sárközi Tamás Vass Károly

Bevezetés a gyógyszer innovációba Átfogó K+ F tevékenység Széles együttműködést igényel Vállalati-, kormányzati-, kockázati tőke igénye magas Megtérülési aránya elmarad más ágazatokétól (pl.: IT) Folyamatos kétszámjegyű növekedést kell elérnie, hogy a tőzsdei versenyben más szektorokkal szemben ígéretes tudjon maradni

Magyarország A kormányzatnak kedvező gazdasági környezetet kell biztosítania   megszorítások De hazánknak nem szabad kimaradnia az innovációs folyamatból (mert nő a lemaradás és hasznosulnak időben a fejlesztések) Fontosak a szabályozó rendszerek: Legyen kiszámítható és könnyen hozzáférhető Legyen hatékony a befogadó piac Innováció = befektetés Szabadalmi rendszer olcsóbb és átláthatóbb legyen

A (gyógyszer) innováció fázisai Alap kutatás A (gyógyszer) innováció fázisai Alkalmazott kutatás Technológiai fejlesztés Termékfejlesztés Tömegtermelés Használat

Kutatási hangsúlyváltozások kronológiája Váratlan (véletlenszerű) megfigyelések nyugtatók (sejt) vérnyomáscsökkentők (szövet)

A gyógyszer innováció szakaszai az idődimenzión

A gyógyszerkutatás kockázata

Generikus vagy innovatív gyógyszer? Vajon a szabadalmi oltalommal védett, drágább innovatív gyógyszerek, vagy a szabadalmi védettséget nem élvező, ám olcsóbb generikus készítmények szolgálhatják leginkább a nemzeti, közösségi egészségügyi rendszerek és a gyógyszerpiacok érdekeit?

Az innovatív gyógyszer Más néven originális gyógyszer. Olyan új hatóanyagot tartalmazó és új terápiás lehetőséget nyújtó gyógyszer, melyet a gyógyszeripari vállalatok több évtizedes kutatómunkával, nagy szellemi és anyagi ráfordítással fejlesztenek ki. Sokszor több száz kutatónak a tudását, szakértelmét, 10-15 éves munkáját testesíti meg egy innovatív gyógyszer. E hatalmas szellemi befektetés mellett, az innovatív gyógyszer kifejlesztése igen nagy anyagi invesztíciót is jelent: átlagosan 800 millió USA dollárba kerül, és 12-15 évet vesz igénybe. Az újonnan kifejlesztett gyógyszert, pontosabban annak hatóanyagát termékszabadalmi oltalom védi.

A generikus gyógyszer Egyes elnevezésekben "másolt gyógyszer" vagy "hasonmás gyógyszer" néven is ismert. Az originális gyógyszer termékszabadalmi oltalmának lejárta után gyártott, az originális gyógyszerrel azonos hatóanyagú készítményeket nevezzük generikus gyógyszernek. A generikus gyógyszerek tehát az originális gyógyszerek másolatai. A generikus gyógyszerek kifejlesztése az innovatív, originális gyógyszerek kifejlesztésének töredékébe kerül, hiszen az innovatív gyógyszercég már elvégezte a szükséges állatkísérleteket és az emberi kipróbálást. Ezeket nem kell a generikus cégnek megismételnie - e helyett azt kell igazolnia, hogy a generikus gyógyszer az originálissal biológiailag egyenértékű - ez kisszámú betegen vagy egészséges önként jelentkezőn végzett vizsgálatokat igényel. A termék-szabadalmi oltalom mindig a hatóanyagra vonatkozik. 1994-től Magyarországon is termékszabadalmi oltalom van érvényben.

Amerikai példa Hogyan lehet a gyógyszerpiac szabályozására vonatkozó jogszabályokat úgy megalkotni, hogy a társadalom szereplői, valamint az egészségügyi rendszerek is élvezzék annak előnyeit, de azok megfeleljenek mind az innovatív, mind a generikus készítményeket előállító vállalatok üzleti érdekeinek is?

Amerikai példa Waxman-Hatch Act (WH Act) – 1984. Célkitűzései: Az innovatív gyógyszerkészítmények fejlesztését tovább ösztönözze Generikus termékek piacra jutását elősegítse Gazdasági jelentősége megkönnyítette a generikus gyógyszerek piacra jutását az amerikai generikus gyógyszerpiac dinamikus növekedést produkált Szinte az összes innovatív gyógyszernek van generikus versenytársa A generikus gyógyszer törzskönyvezési, bevezetési idôszaka nagymértékben csökkent Az USA-ban a K+F-re költött pénzek aránya eléri a bevételek 18-20%-t a generikus gyártók száma drasztikusan emelkedett A törvényt később megreformálták

Összegzés Az innovatív gyógyszerek a világ számos országa számára nem elérhetőek a generikus készítmények szerepe felértékelődik A generikus gyógyszerek amerikai piaci szabályozása (Waxman-Hatch Act), követendő példaként szolgálhat, hiszen a legnagyobb gyógyszerpiacon komoly eredményeket tudott felmutatni sok ország számára a generikus gyógyszerek ilyen típusú szabályozása egyfajta megoldást biztosíthat a technológiailag lehetséges és pénzügyileg megengedhető dilemma kezelésére, így a már említett verseny és árcsökkenés mellett a gyógyszerkiadások növekedésének ellenőrzését is lehetővé teheti.

Felhasznált irodalom Bodrogi József, Farka Norbert: A generikus dilemma kezelésének amerikai példája – IME Konferencia naptár 2006 Schön István: Mi lesz veled hazai gyógyszerkutatás? – Magyar Tudomány 1999. június Schön István: A gyógyszerkutatás új irányai és hazai lehetőségei - Magyar Tudomány 1998. szeptember Innovatív Gyógyszergyártók Egyesülete - http://www.igy.hu/ Ajánlások a külföldön kutatók hazatérésével és az alapkutatási eredmények magánosításával kapcsolatban - Dr. Radnai Márton Innovatív gyógyszerek kutatására irányuló nemzeti technológiai platform, „Tudásmenedzsment, oktatás és képzés a gyógyszer innovációban” –előadás: Mészáros Ágnes, Semmelweis Egyetem Gyógyszerésztudományi Kar Innováció, hozzáférhetőség, megengedhetőség az egészségügyben. A párbeszéd szükségessége – Vajda András: Egészségtudomány, LII. Évfolyam, Budapest, 2008. 1. szám

Az innovatív gyógyszerek kezdeményezés (IMI)

Háttér Gyógyszergyártás stratégiai ágazat Hozzájárul az egészség és a jólét növekedéséhez Munkahelyteremtés 2004-ben 612 000 munkavállaló ebből 103 000 fő a tudományos kutatás területén

Súlyos következményekkel járhat Háttér Problémák Európában Gyógyszeripari kutatás visszaszorulása K+F –be történő befektetések száma: Európa: 2,8-szoros növekedés USA : 4,6-szoros növekedés Csúcstechnológiai kutatási részlegek áthelyezése Európából más országokba Súlyos következményekkel járhat

Mi az IMI? The Innovative Medicines Initiative (2007) Európai Bizottság – EFPIA Köz-magán társulás 7. keretprogram – Együttműködés Kik között? Összhang a lisszaboni stratégiával

Az IMI közös vállalkozás Közösségi testület Alapítók Működését tanácsi rendelet szabályozza Kik csatlakozhatnak? Jogi személyiséggel rendelkező Európai technológiai platformból

Célok az európai gyógyszeripar versenyképességének javítása, Európa vezető szerepének megteremtése a biomedicinális kutatások terén, a szektor relatív alulfinanszírozottságának javítása, valamint olyan új eszközök kialakítása, melyek biztonságosabb és hatékonyabb gyógyszerek fejlesztését teszik lehetővé.

Költségvetés Az IMI teljes költségvetése a 2008–2017 közötti időszakra 2 milliárd euró, melyből 1 milliárd az Európai Közösség és 1 milliárd az ágazat hozzájárulása 2008. április: első ajánlattételi felhívás 15 nyertes pályázat – 246 millió € támogatás

Második ajánlattételi felhívás 2009. október 30. rákos, gyulladásos és fertőző betegségek 156,3 millió euró finanszírozási forrás EB: 76,8 millió € EFPIA tagvállalatai: 79,5 millió €

Források http://www.nkth.gov.hu/nemzetkozi-tevekenyseg/hirek-esemenyek/innovativ-gyogyaszati http://imi.europa.eu/index_en.html http://www.imi-europe.org/Pages/default.aspx http://www.eu-office.eu/kutatas/

A MAGYAR GYÓGYSZERIPARI ÉS BIOTECHNOLÓGIAI AKCIÓTERV K+F VONATKOZÁSAI

Gyógyszeripar Magyarországon Gyógyszerkutatás, gyógyszerfejlesztés Gyógyszergyártás Gyógyszer-kereskedelem, gyógyszerellátás

Gyógyszeripar Magyarországon II. 2006 2007 2008 Foglalkoztatottak száma 14730 14800 13200 Ebből felsőfokú 4650 4800 4790 K+F-ben foglalkoztatottak 1880 1900 1930 Árbevétel (Mrd Ft) 592 636 692 Ebből belföld 178 155 175 Ebből export 414 481 517 K+F ráfordítások (Mrd Ft) 36 43,7 51 Beruházási volumen (Mrd Ft) 61 40,7 54

Biotechnológia Magyarországon Orvosi („piros”) biotechnológia Őssejtek, génterápia, fehérjék, antitestek Ipari („fehér”) biotechnológia Termékelőállítás, katalizálás Agrár („zöld”) biotechnológia Mezőgazdasági termelés segítése, gyógyszeripari GM növények

Biotechnológia Magyarországon II. 2004 2007 Átlagos éves növekedési ráta Mag biotech szektor cégek száma (db) ~30 ~55 22% Tágan értelmezett biotech cégek száma ~100 ~150 15% Foglalkoztatottak száma (fő) ~500 ~900 K+F-ben foglalkoztatottak száma ~230 ~450 25%

Biotechnológia Magyarországon III. 2004 2007 Átlagos éves növekedési ráta Árbevétel (m Ft) ~2200 ~6500 44% Export árbevétel ~1000 ~4700 68% K+F ráfordítások ~1300 ~2700 30% Beruházások ~700 ~1200 23%

Üzleti modellek Kis molekulákon alapuló originális termékek kutatás-fejlesztését és/vagy gyártását végző vállalkozások az iparág legnagyobb szektora, egyben a legnagyobb foglalkoztató, legjelentősebb K+F beruházó Originális biológiai termékek kutatás-fejlesztését és/vagy gyártását végző vállalkozások új biológiai gyógyszerek kifejlesztése

Üzleti modellek II. Kutatásalapú biotechnológiai vállalatok nem rendelkeznek késztermékkel, nem termelnek jövedelmet, Generikus termékeket fejlesztő és gyártó vállalatok rövidebb idő alatt, kisebb befektetett tőke és kisebb kockázat

Gyógyszeripar és biotechnológia Kutatás - fejlesztés Gyógyszergyártás Gyógyszerfelhasználás K+F fizikai tőke K+F humán erőforrás Originális kutatás Generikus fejlesztés

K+F fizikai tőke Alapinfrastruktúra, műszerek, fejlesztések Folyamatos és gyors technológiai avulás Nagy értékű műszerek beszerzése, üzemeltetése Egyetemi/akadémiai kutatóhelyek felszereltségének javítása

K+F humán erőforrás Kutatói életpálya vonzóbbá tétele Résztvevők száma és képzettségének minősége Utánpótlási nehézségek, képzettség és rendelkezésre állás hiánya Természettudományos képzés erősítése Hiányszakmák egyetemi és posztgraduális képzésének vonzóvá tétele Kutatói életpálya vonzóbbá tétele

Originális kutatás Korlátozott tőkeerő Partnerek bevonása Biotechnológia, nanotechnológia előretörése

Generikus fejlesztés Kreatív másolás – olcsóbb, jobb Kevesebb hozzáadott érték, de ugyanakkora (vagy nagyobb verseny)

Erősségek A gyógyszeripar a vállalati K+F-tevékenység húzóágazata Egyes területeken rendelkezésre állnak világszínvonalú tudással rendelkező szakemberek Kémiai alapú, szintetikus kutatásban és –technológiában a magyar vegyészek a világ élvonalában vannak Komoly hagyományok egyes kutatási területeken A hazai klinikai kutatásban résztvevő orvosok kedvező nemzetközi megítélése

Gyengeségek A hazai K+F volumen sok kisebb kutatóhely között oszlik meg A kutatáshoz szükséges magas színvonalú, speciális farmakológus képzés nincs Magyarországon, a jó képességű PhD hallgatók száma alacsony, számos kutató hagyja el az országot Az egyetemi műszerezettség elavult, nem segíti elő a magas színvonalú kutatási tevékenységet A hazai K+F finanszírozási rendszer elaprózott A hazai és az EU-s pályázati konstrukciók feltételrendszere nem felel meg a gyógyszeripar által támasztott igényeknek A jelenlegi kutatás-fejlesztési pályázatok nem preferálják a gyógyszeripart, mint kiemelt ágazatot Nincs könnyen hozzáférhető magvető- és növekedési tőke a biotech szektor számára Nemzetközi összehasonlításban is magas gyógyszeripari többletadók

Lehetőségek Versenyképességi fókuszú fejlesztéspolitika és az ezt támogató határozott szabályozói és közpolitikai fellépés Léteznek hazai és EU-s kutatás-fejlesztésre felhasználható források Biotechnológiában rejlő lehetőségek kiaknázása Több ezer magyar származású biotech és gyógyszeripari kutató tevékenykedik külföldön Kiterjedt nemzetközi tapasztalatok állnak rendelkezésre a (többek közt biotechnológiai és gyógyszeripari) Innovatív KKV finanszírozás és az oktatás terén A hazai biotech és gyógyszeripar kollaborációs potenciáljának kiaknázása

Veszélyek A szakemberek elvándorlása a hazai kutatási lehetőségek és bérszínvonal következtében A szakember-utánpótlás megszűnése a természettudományos oktatás gyengeségéből fakadóan A hosszú távú kormányzati szerepvállalás hiánya (csak azokban az országokban van meghatározó originális Kutatás és generikus fejlesztés, ahol a kormányzati szerepvállalás hosszú távon biztosított) Relokációs törekvések a gyártás és a K+F terén: a globális vállalatok egyre nagyobb volumenben telepítik át K+F és gyártási (intermedier és hatóanyag-gyártási) tevékenységeiket ezekbe az országokba. A hazai ipar nem tudja egyedül finanszírozni az originális kutatásokat (az originális kutatás hosszú és tőkeigényes, a klinikai fázisok tőkeigényét csak stratégiai partnerekkel tudják fedezni a hazai gyártók)

Célok - generikus fejlesztés Cél 1: A gyógyszeripar (beleértve a biotechnológiát is) kiemelt ágazatként való kezelése a hazai és az európai uniós forrásallokációban és a szabályozásban. Cél 2: A K+F ráfordítások hatékonyságának növelése Cél 3: A hazai gyógyszeripari és biotechnológiai vállalkozások versenyképességének erősítése.

Célok - originális kutatás Cél 4: A gyógyszeripari és biotechnológiai kutatóhelyek nemzetközi versenyképességének erősítése Egyéb célok Cél 5: Kutatási tevékenységek munkaerő utánpótlásának biztosítása

Szabályozási eszközök A K+F ráfordítások leírhatóságára vonatkozó jogszabály ösztönző hatásának értékelése, folyamatos nyomon követése Young Innovative Company (YIC) státusz Magyarországi bevezetése A gyógyszeripari és biotechnológiai kutatóhelyek támogatása a középmagyarországi régióban is (Centre of Excellence)

Közpolitikai eszközök A gyógyszeripari és biotechnológiai kutatóhelyek támogatása a középmagyarországi régióban is (Centre of Excellence) A természettudományi oktatás súlyának és színvonalának növelése A gyógyszer- és biotechnológiai kutatási tevékenységek munkaerőutánpótlásának biztosítása, a képzés/továbbképzés fejlesztésével, illetve a külföldön dolgozó (magyar és nem magyar) szakemberek Magyarországra vonzásával

Fejlesztéspolitikai eszközök A gyógyszeripar és a biotechnológia sajátosságainak figyelembe vétele az európai uniós és hazai forrásallokációban A gyógyszeripari és biotechnológiai K+F tevékenységek végzését támogató programok működtetése Gyógyszeripari és biotechnológiai KKV-k forrásokhoz való hozzáférésének elősegítése A gyógyszeripari és biotechnológiai kutatóhelyek támogatása a középmagyarországi régióban is (Centre of Excellence)

Az intézkedések megvalósulása esetén Fennmarad a nagy hagyományú gyógyszeripar Bázisai tovább erősödnek Szinergia a biotechnológiával A nagy nemzetközi cégek K+F igényes termékeinek gyártása nálunk valósul meg A magyarországi kutatóhelyek érdemben hozzájárulhatnak az originális készítmények továbbfejlesztéséhez

Köszönjük a figyelmet!