K+F kihívások a gyógyszeriparban Dr. Lévay György EGIS Gyógyszergyár Nyrt. 2009.04.23.

Gyógyszeripari kihívások az Európai Unióban The Innovative Medicines Initiative (IMI) Creating Biomedical R&D Leadership for Europe to Benefit Patients and Society „IMI is a unique pan-European public and private sector collaboration…” „The aim of IMI is to support faster discovery and development of better medicines for patients and enhance Europe’s competitivness…”

Valami baj van a gyógyszeripari K+F-el Európában???

Globális K+F kiadások, fejlesztési idő és új molekuláris entitások Forrás: IMI Research Agenda, 2008

K+F ráfordítások növekedési üteme Forrás: IMI Research Agenda, 2008

Biotechnológiai K+F befektetések alakulása az USA-ban és az EU-ban Forrás: IMI Research Agenda, 2008

A fejlesztésben lévő gyógyszer-jelöltek lemorzsolódásának fő okai Forrás: IMI Research Agenda, 2008

Melyek a szűk keresztmetszetek? Forrás: IMI Research Agenda, 2008

Gyógyszerbiztonságosság előrejelzése Gyógyszerhatékonyság előrejelzése Stratégiai területek az európai gyógyszeripari K+F megerősítésére (‘Four Pillars’) az IMI szerint Gyógyszerbiztonságosság előrejelzése Gyógyszerhatékonyság előrejelzése Tudás management Oktatás, képzés, tréning

Az IMI –vel kapcsolatos hazai események Nemzeti Kutatási és Technológiai Platformok támogatása c. pályázat kiírása (2007, NKTH-KPI) A MAGYOSZ nyertes pályázata: Innovatív Gyógyszerek Kutatására Irányuló Nemzeti Technológiai Platform létrehozása Magyarországon A platform 2008. októbere óta 6 rendezvényt tartott, amelyek ajánlásai közös dokumentumban foglalják össze

A gyógyszeripari K+F termékei Originális gyógyszerek Generikus gyógyszerek Biotechnológiai termékek Originalitások Biosimilar-ek

A magyar gyógyszeripari K+F sajátosságai Nagy hagyományok Korlátozott források (tisztelet a kivételnek) Originális kutatás Generikus fejlesztések Biotechnológia térhódítása

Originális gyógyszerkutatás Preklinikai fejlesztés Felfedező kutatás: - találat keresés-vezérmolekula kiválasztása - vezérmolekula optimalizálás - jelölt molekula fejlesztése Kémiai szintézis Preklinikai fejlesztés Klinikai fejlesztés 0.5-2 év 3-5 év 6-9 év 10000 vegyület 20 vegyület 1 gyógyszer 50-100 millió Ft 250-1000 millió Ft 150-200 milliárd Ft 0,25-0,5 millió USD 1,25-5 millió USD 800-1000 millió USD 1 bevezetett gyógyszer=12-16 év, ~1 milliárd USD

A modern gyógyszerkutatás sajátosságai Cél meghatározás: genomika – proteomika, stb. Új eszköztár: in silico molekula tervezés - kombinatorikus kémia – nagy áteresztő-képességű szűrés (HTS) Gyógyszerbiztonsági kérdések előtérbe kerülése QTc nyújtás, enzim indukció és gátlás, mutagenezis, stb. ADME korszak Automatizált rendszerek (pl. in vitro metabolizmus vizsgálatok, CaCo2 rendszer, BBB, stb.) Bevezetett gyógyszerek indikációs területeinek kiterjesztése Biotechnológiai gyógyszerek térhódítása Felvásárlások, összeolvadások

A modern gyógyszerkutatás sajátosságai Cél meghatározás: genomika – proteomika, stb. Új eszköztár: in silico molekula tervezés - kombinatorikus kémia – nagy áteresztő-képességű szűrés (HTS) Gyógyszerbiztonsági kérdések előtérbe kerülése QTc nyújtás, enzim indukció és gátlás, mutagenezis, stb. ADME korszak Automatizált rendszerek (pl. in vitro metabolizmus vizsgálatok, CaCo2 rendszer, BBB, stb.) Bevezetett gyógyszerek indikációs területeinek kiterjesztése Biotechnológiai gyógyszerek térhódítása Felvásárlások, összeolvadások

A modern gyógyszerkutatás sajátosságai Cél meghatározás: genomika – proteomika, stb. Új eszköztár: in silico molekula tervezés - kombinatorikus kémia – nagy áteresztő-képességű szűrés (HTS) Gyógyszerbiztonsági kérdések előtérbe kerülése QTc nyújtás, enzim indukció és gátlás, mutagenezis, stb. ADME korszak Automatizált rendszerek (pl. in vitro metabolizmus vizsgálatok, CaCo2 rendszer, BBB, stb.) Bevezetett gyógyszerek indikációs területeinek kiterjesztése Biotechnológiai gyógyszerek térhódítása Felvásárlások, összeolvadások

Arrhythmia caused by QT prolongation: Torsades de pointes (TdP) polymorphic ventricular tachycardia

A modern gyógyszerkutatás sajátosságai Cél meghatározás: genomika – proteomika, stb. Új eszköztár: in silico molekula tervezés - kombinatorikus kémia – nagy áteresztő-képességű szűrés (HTS) Gyógyszerbiztonsági kérdések előtérbe kerülése QTc nyújtás, enzim indukció és gátlás, mutagenezis, stb. ADME korszak Automatizált rendszerek (pl. in vitro metabolizmus vizsgálatok, CaCo2 rendszer, BBB, stb.) Bevezetett gyógyszerek indikációs területeinek kiterjesztése Biotechnológiai gyógyszerek térhódítása Felvásárlások, összeolvadások

A modern gyógyszerkutatás sajátosságai Cél meghatározás: genomika – proteomika, stb. Új eszköztár: in silico molekula tervezés - kombinatorikus kémia – nagy áteresztő-képességű szűrés (HTS) Gyógyszerbiztonsági kérdések előtérbe kerülése QTc nyújtás, enzim indukció és gátlás, mutagenezis, stb. ADME korszak Automatizált rendszerek (pl. in vitro metabolizmus vizsgálatok, CaCo2 rendszer, BBB, stb.) Bevezetett gyógyszerek indikációs területeinek kiterjesztése Biotechnológiai gyógyszerek térhódítása Felvásárlások, összeolvadások

A modern gyógyszerkutatás sajátosságai Cél meghatározás: genomika – proteomika, stb. Új eszköztár: in silico molekula tervezés - kombinatorikus kémia – nagy áteresztő-képességű szűrés (HTS) Gyógyszerbiztonsági kérdések előtérbe kerülése QTc nyújtás, enzim indukció és gátlás, mutagenezis, stb. ADME korszak Automatizált rendszerek (pl. in vitro metabolizmus vizsgálatok, CaCo2 rendszer, BBB, stb.) Bevezetett gyógyszerek indikációs területeinek kiterjesztése Biotechnológiai gyógyszerek térhódítása Felvásárlások, összeolvadások

A modern gyógyszerkutatás sajátosságai Cél meghatározás: genomika – proteomika, stb. Új eszköztár: in silico molekula tervezés - kombinatorikus kémia – nagy áteresztő-képességű szűrés (HTS) Gyógyszerbiztonsági kérdések előtérbe kerülése QTc nyújtás, enzim indukció és gátlás, mutagenezis, stb. ADME korszak Automatizált rendszerek (pl. in vitro metabolizmus vizsgálatok, CaCo2 rendszer, BBB, stb.) Bevezetett gyógyszerek indikációs területeinek kiterjesztése Biotechnológiai gyógyszerek térhódítása Felvásárlások, összeolvadások

Generikus fejlesztés Kisebb anyagi ráfordítás Rövidebb fejlesztési idő Gyorsabb megtérülés …de… Sok vetélytárs, kiélezett verseny Jelentős marketing tevékenység Pontos időzítés Szolid iparjogi háttér

Biotechnológiai termékek Originális Speciális ismeretek Jelentős befektetéseket igényel A hagyományostól eltérő technológia Nagy biológiai variabilitás Biosimilar Drágább és hosszabb fejlesztés mint a kismolekulás generikumok esetében Klinikai vizsgálatok szükségesek Törzskönyvezés nehézségei Kiélezett verseny Sok bizonytalanság

A gyógyszeripari K+F résztvevői Vegyészmérnök Vegyész Molekuláris biológus Farmakológus Állatorvos Gyógyszerész Formulációs szakember Gyógyszertechnológiai szakember Biotechnológiai szakember Orvos Klinikai farmakológus Törzskönyvezési szakember Iparjogvédelmi szakember Marketing szakember Managment Műszaki Egyetemek Orvosi Egyetemek Tudományegyetemek Állatorvosi Egyetemek Közgazdasági Egyetemek Jogi Egyetemek

Szakemberképzés, utánpótlás A legfontosabb: a magas színvonalú, minőségi alapképzés! Posztgraduális képzés Gyógyszergyári műhelyek fokozott bevonásával Speciális ismeretek pl. törzskönyvezési szakemberek, szabadalmi ügyvivők, klinikai monitorok, stb. számára Néhány hetes, hónapos intenzív kurzusok, gyógyszergyári szakemberek bevonásával Biotechnológiai képzés fokozatos felfuttatása

Köszönöm a figyelmet……