Személyre szabott medicina - a diagnosztika szerepe a gyógyításban Figyelő Medicina XXVI. Budapest, 2013. május 9. Személyre szabott medicina - a diagnosztika szerepe a gyógyításban Prof. Dr. Boncz Imre PTE ETK Egészségbiztosítási Intézet

Az előadás témakörei Személyre szabott orvoslás A diagnosztika jelentősége Egészség-gazdaságtani szempontok Egészségbiztosítási vonatkozások

A személyre szabott gyógyszerek … Olyan készítmények, melyeknél a terápia megkezdése előtti diagnosztikus vizsgálatok révén valószínűsíteni tudjuk a betegekre gyakorolt várható hatást

Betegek válaszaránya adott terápiás területek gyógyszeres kezelésében Spear BB et al. Trends Mol Med. 2001;7(5):201-4.

Paradigmaváltás Megfigyelésen és tapasztalatokon alapuló orvoslás kezelés Megfigyelésen és tapasztalatokon alapuló orvoslás megfigyelés klinikai válasz Személyre szabott orvoslás molekuláris diagnosztikai teszt kezelés prediktálható klinikai válasz megfigyelés

A diagnosztikus tesztek helye a terápiaválasztásban Thariani R et al. Mol Oncol. 2012;6(2):260-6.

Prediktív biomarkerek szükségesek a klinikai válasz, a rezisztencia és a kezelési rizikó meghatározásához Jackson DB. Nat Rev Clin Oncol. 2011;8(12):735-41.

Betegség prediszpozíció, karakterisztika A molekuláris biológia fejlődése segít azonosítani és stratifikálni a betegeket Genetika Proteomika Jelátviteli utak Szabályozás Betegség profil Betegség prediszpozíció, karakterisztika

Fokozódó kihívások az egészségügyi ellátásban Eredmények Klinikai, gazdasági, életminőségbeli csökkenő gazdasági lehetőségek Jelentős szükséglet – Hatalmas klinikai igény Innováció és az érték meghatározása Egészségügyi költségek növekedése, új technológiák bevezetése Hozzáférés biztosítása

A megbízható molekuláris diagnosztika alapvető fontosságú a kezelés eredményességében http://www.ageofpersonalizedmedicine.org

Miért fontos a személyre szabott kezelés? A PONTOS DIAGNÓZIS életeket menthet költséget takaríthat meg The Case for Personalized Medicine, 3rd Edition

A megbízható molekuláris diagnosztika költsége ? Davis JC. et al. Nat Rev Drug Discov. 2009;8(4):279-86.

A megbízható molekuláris diagnosztika költsége ? Calvo F. Institut National du Cancer. 2011

Diagnosztikai-terápiás költség paradoxon A világ teljes egészségügyi kiadásainak diagnosztikára fordított költsége kevesebb, mint 6%, ANNAK ELLENÉRE, hogy a kritikus terápiás döntéshozatalt legalább 60%-ban befolyásolja! Lewin Report 2005.

A személyre szabott kezelést a biomarkerek azonosítása és a korszerű diagnosztikai tesztek használata teszi lehetővé

Valóban ilyen egyszerű lenne? „ ez az én genetikai elváltozásom... kérem a célzott gyógyszeremet!”

Laboratóriumi minőségbiztosítási helyzetkép Európából Különböző laboratóriumok, eltérő eredmények: standardizált módszerek hiánya Szerző Fontosabb következtetések Bellon, et al Oncologist 20111 „A laboroknak csak 70%-a határozta meg hibátlanul a keresett genetikai elváltozást, 23%-uk 90%-os teljesítményt nyújtott (1 hiba), míg 7%-uk csak 80%-osat (2 hiba). Az ESP ajánlása szerint ezt a vizsgálatot 97%-os pontossággal kell végezni ami 100 mintánként enged meg 1 hibát... Beau-Faller, et al J Thorac Oncol 20112 EGFR exon 19 fals negatív arány: 2% EGFR exon 21 fals pozitív/fals negatív arány: 17% / 3% Dequeker, et al Virchows Arch 20113 A standardizációnak és a minőségbiztosításnak a hiánya jelentős eltérésekhez vezet a különböző laboratóriumok és a különböző technológiák között. 8 különböző európai ország 59 laboratóriumának a részvételével 15 centrum Franciaországból 13 laboratórium 13 különböző európai országból

A magas szenzitivitású diagnosztikus teszt szignifikánsan befolyásolja a túlélést (KRAS/color.) Kimura T. Oncology. 2012;82(5):298-304.

Finanszírozási perspektíva Csökkenő egészségügyi kiadások A költséges kezelések elkerülése a nem reagáló betegek esetében A mellékhatások jelentős csökkenése A complience javulása Nagyobb gyógyulási esély Alacsonyabb működési költség Növekvő egészségügyi kiadások Magasabb gyógyszer árak Diagnosztikai tesztek Szélesebb körű hozzáférés Hosszabb szabadalom

Összefoglalás Személyre szabott orvoslás: terápiás döntés diagnosztikai megalapozása A laboratóriumi minőségbiztosítás kiemelt jelentősége A terápiás válaszarány emelkedése javítja a kezelés eredményességét és költség-hatékonyságát Paradigmaváltás befogadáspolitikában: gyógyszer + teszt együttes befogadása klinikumban: diagnosztikus teszt, majd terápia

Köszönöm a figyelmet ! Prof. Dr. Boncz Imre MD, MSc, PhD, Habil PTE ETK Egészségbiztosítási Intézet E-mail: imre.boncz@etk.pte.hu